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Persistencia hereditaria de hemoglobina fetal (HPFH)

La persistencia hereditaria de hemoglobina fetal (HPFH) es un trastorno genético en el que la HbF se mantiene elevada más allá de la infancia. En su forma clásica no da síntomas y la biometría hemática suele ser normal.

Panel diagnóstico

EstudioMuestraPrioridad en la fuente
Biometría hemática3 mL de sangre con EDTAEsencial
Fraccionamiento de hemoglobinas3 mL de sangre con EDTAEsencial
Perfil de hierro7.5 mL de sueroSegún la biometría hemática
Genética molecular7.5 mL de sangre con EDTA, tubo adicionalUna vez

Panorama general

En el adulto, la HbF normalmente representa menos de 0.5% de la hemoglobina total o resulta indetectable. En algunas poblaciones hay variantes hereditarias que permiten que la HbF se mantenga elevada toda la vida sin dar manifestaciones clínicas; a ese patrón se le llama HPFH.

La causa puede ser una deleción o una variante no delecional en el complejo de beta globina o en regiones reguladoras relacionadas. Una causa importante son las deleciones grandes que comprometen los genes de delta y beta globina. Cuando se pierden elementos reguladores de HBB, puede aumentar la expresión de los genes de gamma globina y, con ello, la producción de HbF.

La HPFH y la δβ-talasemia pueden compartir alteraciones estructurales del locus, pero difieren en cuánto compensa la HbF. Para la HPFH heterocigota, la fuente describe valores típicos de HbF de 15–30%, con producción equilibrada de cadenas α y no-α; en la δβ-talasemia, en cambio, la HbF suele estar alrededor de 5–15% y persiste el desequilibrio de cadenas. Hoy ambos fenotipos se entienden como parte de un continuo biológico.

Comparación en dos columnas entre la persistencia hereditaria de hemoglobina fetal heterocigota y la δβ-talasemia heterocigota. En el fraccionamiento de hemoglobinas, la HbF va de 15 a 30% en la HPFH y de alrededor de 5 a 15% en la δβ-talasemia, con la referencia de que en el adulto la HbF representa menos de 0.5% del total o resulta indetectable. La HPFH mantiene una producción equilibrada de cadenas α y no-α, mientras en la δβ-talasemia persiste el desequilibrio. La biometría hemática y los índices eritrocitarios suelen ser normales en la HPFH, con posibles valores en el límite inferior, frente a un patrón talasémico con microcitosis, hipocromía y eritrocitosis en la δβ-talasemia. La HbA2 no necesariamente está elevada si HBD también está afectado. En el estudio molecular, las deleciones grandes del complejo de beta globina se detectan por MLPA y las variantes puntuales no delecionales por secuenciación. Un bloque aparte indica que en las formas homocigotas de HPFH o en combinaciones con beta talasemia puede no detectarse HbA y la HbF pasa a ser la fracción predominante, y una banda final recuerda que ambos fenotipos se entienden como un continuo biológico.
La cifra de HbF es lo que separa en la práctica a la HPFH heterocigota, con 15 a 30%, de la δβ-talasemia heterocigota, con alrededor de 5 a 15%, pero la diferencia de fondo está en el balance de cadenas y en el patrón de la biometría hemática. Ambos fenotipos se entienden hoy como parte de un mismo continuo biológico.

Diagnóstico

Biometría hemática

En la HPFH clásica, la biometría hemática y los índices eritrocitarios suelen ser normales, aunque pueden quedar en el límite inferior del intervalo de referencia. En la δβ-talasemia es más frecuente un patrón talasémico, con microcitosis, hipocromía y eritrocitosis.

Perfil de hierro

En la HPFH, el estado del hierro suele ser normal.

Fraccionamiento de hemoglobinas

En la HPFH heterocigota, la HbF se ubica habitualmente entre 15–30%. En la δβ-talasemia heterocigota suele ser menor, alrededor de 5–15%. En las formas homocigotas de HPFH, o en combinaciones de HPFH con beta talasemia, puede no detectarse HbA y la HbF pasa a ser la fracción predominante. A diferencia de la beta talasemia aislada, la HbA2 no necesariamente está elevada si HBD también está afectado.

Genética molecular

La causa más frecuente son las deleciones grandes del complejo de beta globina, que se detectan por MLPA. Las variantes puntuales no delecionales, menos frecuentes, se identifican por secuenciación.

Referencias

  1. Bain BJ. Haemoglobinopathy Diagnosis. Wiley-Blackwell 2020;3. Edition.
  1. Craig JE et al. Genetic heterogeneity in heterocellular hereditary persistence of fetal hemoglobin. Blood 1997;90(1):428-434.
  1. Gilman JG et al. Upstream promoter mutation associated with a modest elevation of fetal hemoglobin expression in human adults. Blood 1988;72(1):78-81.
  1. Topfer S et al. Disrupting the adult globin promoter alleviates promoter competition and reactivates fetal globin gene expression. Blood 2022 Apr 7;139(14):2107-2118.
  1. Última actualización de la fuente: junio de 2026.