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Enfermedad medible residual (MRD)

El término enfermedad medible residual (MRD) se refiere a la persistencia de una población neoplásica por debajo del umbral de detección de los métodos morfológicos convencionales, durante el tratamiento o después de él. En muchas neoplasias hematológicas, cuantificarla aporta información pronóstica, permite valorar la profundidad de la respuesta y puede ayudar a reconocer una recaída molecular o inmunofenotípica antes de que se haga evidente por otros métodos.

La utilidad, el marcador elegido, la muestra, el momento en que se mide y la sensibilidad necesaria dependen de la enfermedad y del protocolo clínico.

Sensibilidad de los métodos

La sensibilidad no es una propiedad fija de cada técnica: depende del blanco, de la calidad de la muestra, del número de células o moléculas que se analizan y de la validación del ensayo. La fuente presenta los siguientes órdenes de magnitud, sólo como referencia aproximada:

MétodoSensibilidad aproximada que reporta la fuente
Citomorfología5–10%
Citogenética convencional5–10%
FISH1–5%
Análisis de fragmentos2–10%
NGS convencional según el diseño descrito1–3%
Citometría de flujo multiparamétrica~0.01%
PCR digital~0.01%
qPCR~0.01–0.001%

Estas cifras no deben tomarse como límites universales: cada ensayo requiere su propia validación analítica.

Figura de elección del método para medir enfermedad medible residual. Un eje logarítmico de 10% a 0.001% ordena ocho métodos según su sensibilidad aproximada: citomorfología y citogenética convencional, de 5 a 10%; análisis de fragmentos, de 2 a 10%; FISH, de 1 a 5%; secuenciación de nueva generación convencional, de 1 a 3%; citometría de flujo multiparamétrica y PCR digital, cerca de 0.01%; y qPCR, de 0.01 a 0.001%. Debajo se muestran dos vías. La vía molecular requiere un marcador estable y propio de la enfermedad, ya sea una variante de DNA, una fusión por translocación, un rearreglo genómico o un transcrito de fusión cuantificable, y emplea qPCR, PCR digital, secuenciación de alta profundidad o análisis de fragmentos. La vía de citometría requiere conocer el inmunofenotipo desde el diagnóstico y busca cuatro patrones aberrantes: marcadores de otro linaje, expresión asincrónica de antígenos de maduración, pérdida de antígenos esperados y sobreexpresión anormal. Al pie se advierte que la sensibilidad no es fija y que cada ensayo requiere su propia validación analítica.
Sensibilidad aproximada de los métodos y requisitos de cada vía para medir enfermedad residual. Las cifras son órdenes de magnitud, no límites universales: cada ensayo exige su propia validación analítica.

MRD por genética molecular

El seguimiento molecular se apoya en un marcador estable y propio de la enfermedad, por ejemplo:

  • una variante de DNA;
  • una fusión originada por una translocación;
  • un rearreglo genómico;
  • un transcrito de fusión que pueda cuantificarse.

Cuando el marcador se identifica al diagnóstico, puede darse seguimiento longitudinal con la técnica que corresponda. Entre los métodos que se usan están la qPCR, la PCR digital, el NGS de alta profundidad y el análisis de fragmentos, según el blanco.

Un ejemplo clásico es la leucemia mieloide crónica, donde la cuantificación de BCR::ABL1 por qPCR es una herramienta central para el seguimiento molecular.

La fuente menciona otros blancos, según la entidad y el contexto:

  • PML::RARA en leucemia promielocítica aguda;
  • CBFB::MYH11 en LMA con inv(16);
  • RUNX1::RUNX1T1 en LMA con t(8;21);
  • KMT2A::MLLT3 en LMA con t(9;11);
  • DEK::NUP214 en LMA con t(6;9);
  • BCR::ABL1 en neoplasias BCR::ABL1 positivas;
  • variantes de NPM1 en LMA cuando son un marcador apropiado.

La utilidad de un marcador para MRD debe valorarse según la biología de la entidad y la evidencia vigente: no toda alteración presente al diagnóstico sirve igual para el seguimiento.

MRD por citometría de flujo

En las leucemias agudas se pueden identificar poblaciones cuyos patrones de expresión son anormales frente a la hematopoyesis normal. Entre los patrones descritos están:

  • expresión de marcadores de otro linaje;
  • expresión asincrónica de antígenos de maduración;
  • pérdida de antígenos esperados;
  • sobreexpresión anormal de ciertos antígenos.

Para dar un seguimiento confiable hay que conocer el inmunofenotipo de la enfermedad desde el diagnóstico y compararlo con los patrones normales y de regeneración. En muchos casos se documentan uno o más fenotipos aberrantes asociados con leucemia (LAIP), aunque la estrategia actual también puede incorporar el enfoque de “diferente de normal”.

Definir el fenotipo desde el inicio es especialmente importante, porque la intensidad de expresión y las combinaciones de antígenos varían de un paciente a otro e incluso pueden cambiar conforme evoluciona la enfermedad.

Línea del tiempo del seguimiento de la enfermedad medible residual con tres momentos. El primero, al diagnóstico, es el más destacado y reúne dos tareas: identificar un marcador estable y propio de la enfermedad, que puede ser una variante de DNA, una fusión por translocación, un rearreglo genómico o un transcrito de fusión cuantificable, y documentar el inmunofenotipo de la enfermedad, porque la intensidad de expresión y las combinaciones de antígenos varían entre pacientes y pueden cambiar con la evolución. El segundo momento, durante el tratamiento, corresponde a cuantificar la población neoplásica que persiste por debajo del umbral de los métodos morfológicos y valorar la profundidad de la respuesta. El tercero, después del tratamiento, corresponde al seguimiento longitudinal y al reconocimiento de una recaída molecular o inmunofenotípica antes de que se haga evidente por otros métodos. Una banda inferior recuerda que un resultado no debe leerse de manera aislada ni extrapolarse entre métodos con sensibilidades o blancos distintos.
Lógica temporal del seguimiento de la enfermedad residual. Si el marcador molecular o el inmunofenotipo no se caracterizan al diagnóstico, las mediciones posteriores pierden su punto de comparación.

Interpretación clínica

Para interpretar la MRD hay que tomar en cuenta:

  • la enfermedad de que se trate;
  • el momento clínico en que se midió;
  • la muestra estudiada;
  • la sensibilidad del ensayo y su capacidad de cuantificación;
  • la estabilidad del marcador;
  • los tratamientos que ha recibido el paciente;
  • las recomendaciones vigentes para esa entidad.

Un resultado de MRD no debe leerse de manera aislada ni extrapolarse entre métodos que tienen sensibilidades o blancos distintos.