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Alfa talasemia (α-talasemia)

La alfa talasemia se debe a la pérdida o inactivación de uno o más genes de alfa globina, lo que reduce de manera cuantitativa la síntesis de cadenas α. El fenotipo va desde portadores asintomáticos hasta anemia microcítica e hipocrómica de gravedad variable y, en las formas más graves, hidropesía fetal.

Panel diagnóstico

EstudioMuestraPrioridad en la fuente
Biometría hemática3 mL de sangre con EDTAEsencial
Fraccionamiento de hemoglobinas3 mL de sangre con EDTAEsencial
Perfil de hierro7.5 mL de sueroEsencial
Genética molecular7.5 mL de sangre con EDTA, tubo adicionalUna vez

Panorama general

Los genes HBA1 y HBA2 se ubican en el complejo de alfa globina del cromosoma 16. Normalmente hay cuatro copias funcionales de genes de alfa globina, dos en cada cromosoma 16, y el número de genes afectados determina en buena medida la expresión clínica.

La alfa talasemia es particularmente frecuente en poblaciones de Asia, África, la península arábiga y la región mediterránea.

GenotipoClasificación genéticaDiagnóstico clínicoManifestacionesHbMCHFraccionamiento de Hb
αα/ααNormalNormalSin alteracionesNormalNormalNormal
−α/ααα+-talasemia heterocigotaα-talasemia mínimaSin cambios o microcitosis/hipocromía levesNormal26–28 pgNormal
−α/−αα+-talasemia homocigotaα-talasemia menorMicrocitosis e hipocromía leves; anemia discreta poco frecuenteNormal o ligeramente baja22–26 pgNormal
--/ααα0-talasemia heterocigotaα-talasemia menorMicrocitosis e hipocromía; anemia leve ocasionalNormal o ligeramente baja<24 pgNormal; HbA2 puede estar discretamente disminuida
--/−αα0/α+ compuesta heterocigotaEnfermedad por HbH (α-talasemia intermedia)Anemia microcítica e hipocrómica de intensidad variable8–10 g/dL<22 pgHbH (β4) hasta ~20%
--/--α0-talasemia homocigotaSíndrome de hidropesía fetal por Hb Bart (α-talasemia mayor)Anemia intrauterina grave; habitualmente mortal sin intervención<6 g/dL intrauterino<20 pgHb Bart (γ4) ~80–90%; puede haber HbH y Hb Portland

El crossing-over desigual durante la meiosis también puede generar duplicaciones o triplicaciones de los genes de alfa globina; la más frecuente es la triplicación ααα. Por sí sola suele ser clínicamente silenciosa, pero cuando coexiste con beta talasemia puede aumentar el desequilibrio entre cadenas α y β y agravar el fenotipo.

Escalera de seis escalones que relaciona el genotipo de alfa globina con el cuadro clínico y el laboratorio. αα/αα es normal. −α/αα, α+-talasemia heterocigota, corresponde a α-talasemia mínima con MCH de 26 a 28 pg y fraccionamiento normal. −α/−α, α+-talasemia homocigota, y --/αα, α0-talasemia heterocigota, corresponden a α-talasemia menor con MCH de 22 a 26 pg y menor de 24 pg respectivamente, y en la segunda la HbA2 puede estar discretamente disminuida. --/−α corresponde a la enfermedad por HbH, con hemoglobina de 8 a 10 g/dL, MCH menor de 22 pg y HbH hasta cerca de 20%. --/-- corresponde al síndrome de hidropesía fetal por Hb Bart, con hemoglobina intrauterina menor de 6 g/dL, MCH menor de 20 pg y Hb Bart de 80 a 90%.
Del portador silencioso a la hidropesía fetal: normalmente hay cuatro copias funcionales de genes de alfa globina, dos en cada cromosoma 16, y el número de genes afectados determina en buena medida el cuadro clínico y el patrón de laboratorio.

Diagnóstico

El abordaje integra biometría hemática, perfil de hierro, fraccionamiento de hemoglobinas y genética molecular.

Biometría hemática

El patrón típico es microcitosis e hipocromía, y su intensidad depende de cuántos genes de alfa globina estén afectados. En la α-talasemia mínima la biometría puede ser normal, mientras que las formas graves pueden cursar con anemia profunda. Por eso una biometría normal no descarta del todo el estado de portador.

En portadores de HbS, una alfa talasemia concomitante puede modificar los índices eritrocitarios. La triplicación aislada de alfa globina, por lo general, no altera la biometría hemática.

Perfil de hierro

El estado del hierro suele ser normal. En las formas graves, con hemólisis, eritropoyesis ineficaz y transfusiones repetidas, puede aparecer sobrecarga de hierro con elevación de la ferritina.

Fraccionamiento de hemoglobinas

En la α-talasemia mínima y en la menor el fraccionamiento puede ser normal, con HbA2 en el límite inferior o discretamente por debajo del intervalo de referencia. En la enfermedad por HbH, la escasez de cadenas α favorece la formación de tetrámeros β4 (HbH), que llegan a representar hasta aproximadamente 20% de la hemoglobina. En la α-talasemia mayor se forma sobre todo Hb Bart (γ4) y pueden aparecer pequeñas cantidades de HbH y de hemoglobinas embrionarias Portland.

Genética molecular

La caracterización molecular es necesaria para confirmar el diagnóstico y precisar el tipo de alfa talasemia. La causa más frecuente son las deleciones del complejo de alfa globina, que se detectan por MLPA. Entre las descritas están −α3.7, −α4.2, --SEA, --MED, --FIL, --THAI y −(α)20.5.

Las deleciones que afectan un solo gen corresponden a α+-talasemia, y las que eliminan ambos genes de alfa globina en un cromosoma, a α0-talasemia. Las variantes puntuales, las inserciones, las deleciones pequeñas y otras alteraciones estructurales menos frecuentes requieren secuenciación junto con el análisis del número de copias.

Una causa no delecional relevante es la Hb Constant Spring, que se origina por una variante en el codón de terminación de HBA2 y produce una cadena α alargada e inestable.

Esquema del complejo de alfa globina del cromosoma 16 con los genes HBA2 y HBA1. Un primer bloque muestra la pérdida de un solo gen, que corresponde a α+-talasemia, con las deleciones −α3.7 y −α4.2. Un segundo bloque muestra la pérdida de los dos genes de un cromosoma, que corresponde a α0-talasemia, con --SEA, --MED, --FIL y --THAI, y con −(α)20.5 señalada como deleción descrita sin categoría asignada. Un tercer bloque reúne alteraciones no delecionales: Hb Constant Spring, por una variante en el codón de terminación de HBA2 que produce una cadena α alargada e inestable, y la triplicación ααα, silenciosa por sí sola pero capaz de agravar el fenotipo cuando coexiste con beta talasemia. Al lado se indica que las deleciones se detectan por MLPA y que el resto de alteraciones requiere secuenciación junto con el análisis del número de copias.
Alteraciones moleculares de la alfa talasemia y estudio que las documenta. La pérdida de un gen corresponde a α+ y la de ambos genes de un cromosoma a α0; las deleciones se buscan por MLPA, mientras que las variantes puntuales y otras alteraciones estructurales requieren secuenciación junto con el análisis del número de copias.

Tratamiento y relevancia clínica

El tratamiento depende del genotipo, de la gravedad de la anemia y de las manifestaciones clínicas. Las formas leves por lo general no requieren tratamiento específico; las intermedias o graves necesitan seguimiento especializado.

Referencias

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  1. Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie. S1-Leitlinie Thalassämien. Aktualisierung 01/2023. Verfügbar unter: https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/025-017.html .
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  1. Última actualización de la fuente: junio de 2026.